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孫娘のレックリングハウゼン病の治療法について2021/07/30
3歳の孫娘がレックリングハウゼン病です。 単一遺伝子疾患を治療出来るというクリスパーキャス9に期待していますが、そもそもレックリングハウゼン病は治療の対象になるか知りたいです。 レックリングハウゼン病はNF1遺伝子の欠損によるものらしいのですが、クリスパーキャス9はハサミの役割をする酵素を使ったものらしにので遺伝子の異常ではなく欠損で無いものに対しては行えないのでしょうか？ また、もし行える事を前提にしたとしても、NF1遺伝子の傷が患者によって違うようですが、その傷に対して酵素を運ぶのでしょうか？ それとも、NF1遺伝子を一つの分子として、NF1遺伝子に酵素を運ぶのでしょうか？ （質問の意図としてはクリスパーキャス9でNF1を治す場合、幾つものタイプの治験をやる必要があるのかという事が知りたいのです。素人なので間違った見解が多くあるかもしれません。） よろしくお願いします。 (10歳未満/女性)
千葉の小児科医先生
小児神経科
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