ポンぺ病の予後について教えてください2025/03/14

ポンペ病について教えてください。新生児マススクリーニング検査で陽性診断され、酵素補充療法をすぐに開始した場合、どのような治療効果があり、予後はどうなりますか。また、成人型で発症した場合、どのような予後になりますか。 (乳幼児/男性)

くまもん先生

小児内科

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